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Im Rahmen der Gentherapie wird versucht, Krankheiten mit Genen zu behandeln. Wie bei Sherlock Holmes muss dasjenige Gen herausgefunden werden, welches für die Krankheit verantwortlich ist. Danach werden alle defekten Gene in den betroffenen Körperzellen durch gesunde Gene ersetzt. Dies geschieht hauptsächlich durch Viren, die die neuen Gene in die Zelle des Patienten transportieren. Die erste Gentherapie wurde im September 1990 in den USA bei einem vierjährigen Mädchen durchgeführt, das an einer schweren Erbkrankheit litt, der sogenannten Adenosin-Deaminase-Defizienz. Ursprünglich wurde die Gentherapie entwickelt, um damit schwere Erbkrankheiten zu behandeln, die durch ein einzelnes defektes Gen verursacht werden. Inzwischen hat sich die Anwendung der Gentherapie auf weit verbreitete Volkskrankheiten wie Herz-Kreislauf-Leiden, Krebs und Infektionskrankheiten ausgeweitet.
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